Accurate Integration of PiggyBac Transposon into Defined Genome Locus by using Engineered PBase fused to Cas9
Xu Naiqing, Hu Xiaohan, Fang Yuan, Liu Jingxian, Sun Kailiang, Xu Tian.
關于我們
利用非病毒的基因工程技術和基因遞送技術，精繕科技致力于為遺傳疾病和腫瘤開發(fā)創(chuàng)新性的細胞和基因治療方法。
技術平臺
基于PiggyBac轉座子的基因工程技術
PiggyBac轉座子系統是一種安全高效的轉基因技術方法，可以實現對多種細胞類型進行基因工程改造；作為一種高容量(200kb)的轉基因載體，利用PiggyBac系統可以在一次轉基因改造中將多個功能或調控元件插入目標細胞的基因組。同時，我們也在對PiggyBac轉座酶進行進一步改造，以使其具備位點特異性轉基因的能力。
基于陽離子聚合物的非病毒基因遞送技術
遞送技術是非病毒基因治療的核心挑戰(zhàn)之一。我們開發(fā)了一種基于陽離子聚合物的基因遞送技術平臺，通過對聚合物結構的改造，可以實現對不同類型的核酸藥物(DNA，siRNA，RNP等)靶向不同組織或細胞的遞送。
團隊
許田 博士
科學創(chuàng)始人
許田 博士
科學創(chuàng)始人
董事會成員；復旦大學學士，耶魯大學博士；西湖大學副校長
曾任耶魯大學HHMI研究員和遺傳學系副主席>20年；>10家生物技術公司的聯合創(chuàng)始人/顧問，包括Drug Farm，Butterfly Network，AI Therapeutics，DoubleRainbow Biosciences等；在哺乳動物中率先發(fā)現了PiggyBac系統。
吳小陽 博士
共同科學創(chuàng)始人
吳小陽 博士
共同科學創(chuàng)始人
南京大學理學學士，康奈爾大學博士，洛克菲勒大學博士后
芝加哥大學副教授，研究重點是皮膚干細胞和皮膚病的生物學。
金夷 博士
首席執(zhí)行官
金夷 博士
首席執(zhí)行官
在包括伯克利分校、拜耳、金斯瑞等國際知名高校研究所、大型藥企和CRO公司，20多年學術科研和企業產品研發(fā)經驗；重點專注于腫瘤免疫、自身免疫、單基因遺傳病等專業領域，擁有豐富的早研和臨床前開發(fā)經歷，包括推進技術平臺搭建等；在學術研究方面，分別在Cell、Molecular Cell、Development Cell、J. Cell Biol.、J. Cell. Biochem.等期刊雜志發(fā)表數十篇學術論文，豐富的團隊管理能力，包括多學科、跨專業團隊管理，尤其是早期研發(fā)、轉化醫學和臨床前藥學，如CMC、QA/QC等；四川大學本科、愛荷華州立大學博士、加州大學伯克利分校博士后。
叢偉立 醫學博士 博士
工藝總監(jiān)
叢偉立 醫學博士 博士
工藝總監(jiān)
在包括上海生化所等，擁有10多年細胞治療產品的研發(fā)和工藝開發(fā)經驗，包括iPS細胞等；長春中醫藥大學本科、日本橫賓市立大學博士。
張錚 博士
質量總監(jiān)
張錚 博士
質量總監(jiān)
在上海萊士血制品，擁有近10年生物制品GMP自動化生產和質量管理經驗；豐富的團隊管理和協調能力；上海交通大學本科，上海交通大學博士。
研發(fā)管線
CMC
精繕生物目前已有自己的GMP車間支持不同來源的NK細胞的工藝開發(fā)和生產。公司的最終目標是開發(fā)“現貨型”的細胞治療產品用于血液瘤和實體瘤。NK細胞的開發(fā)和生產過程非常復雜，涉及到不同的技術，其中包括基因編輯，應用PiggyBac轉座子進行基因遞送，體外細胞分化和成熟。我們計劃在2023年底，建成新的研發(fā)和生產基地，位于上海張江，面積約4000平米。建成后將有效支持我們的NK項目的管線開發(fā)，擴大細胞的GMP生產能力。
LATEST PUBLICATION:
GeCell Therapeutics 2023
Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa by Transplantation of COL7A1 Transgenic Tissue-engineered Skin Grafts
Xiaogang Deng, Weili Cong, Zhiming Chen, Zheng Zhang, Xian Liu, Wenjing Bai, Yijun Li, Xi Wang, Yingcun Wang, Qianqian Chen, Liwen Zhang, Xihui Gu, Yi Zhang, Kailiang Sun, Xiaoyang Wu, Yong Yang, Tian Xu.
職業機會
我們誠摯的歡迎有出色的學習能力及自我驅動能力的優(yōu)秀研究人員加入我們的團隊，為遺傳疾病和腫瘤開發(fā)創(chuàng)新性的細胞基因治療方法，并為患者群體及其家庭帶來新的希望！如果您有興趣了解并加入我們的團隊，可將CV發(fā)送至：joinus@gecelltx.com
企業愿景
愿景：成為革新性基因和細胞藥物企業
使命：以基因與細胞技術，研創(chuàng)生命健康
質量方針：努力研發(fā)先進、穩(wěn)定的基因與細胞藥物，改善和治愈更多生命
核心價值觀
以患者為方向標 以創(chuàng)新為驅動力
（以患者為本 以創(chuàng)新為中心）
企業文化
精益求精，至繕至美
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